圖：此次研究使用的經過「基因剪刀」修改的胚胎/網上圖片

　　【大公報訊】綜合新華社、美國《紐約時報》、英國《每日郵報》報道：美國一個國際研究團隊2日在《自然》雜誌上發表報告，利用被稱為「基因剪刀」的CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功修復了人類早期胚胎中一種與遺傳性心臟病相關的基因突變。這是人類首次利用基因編輯技術修正突變，成果可喜，但同時也引發濫用「訂製嬰兒」的擔憂。

　　這項研究用到的「基因剪刀」技術，簡單來講，就是剪斷突變的基因序列，促使胚胎使用健康的基因複製品來修復DNA，消除胚胎中的致病突變。

　　這也是美國國內首次進行人類胚胎基因編輯，由美國俄勒岡衛生科學發起和實施，韓國、中國同行也參與其中。

　　早期胚胎階段成功率更高

　　本次研究以肥厚型心肌病為對象，這是一種常見的單基因遺傳病，由MYBPC3基因突變引起，是青壯年運動員猝死的主要原因之一。

　　研究中，58個試驗胚胎中42個未檢測到基因突變，即健康胚胎比例佔72.4%，而這一幾率在通常自然結合形成的胚胎情況下，只有50%。所以，如果這一技術在未來用於試管嬰兒手術，就可以獲得更多的健康胚胎。

　　此外，多種檢測方法顯示，這項研究有效消除了「脫靶」（在非靶點位置產生突變）效應和胚胎嵌合的影響。

　　科學家在實驗中嘗試了兩種做法來消除突變。首先，他們將「基因剪刀」植入受精卵，結果是部分胚胎解決了突變，但不是每一個細胞都成功。第二種做法比較成功，即在早期胚胎階段，將「基因剪刀」和精子一同注射到卵子當中，結果每個細胞中都有多攜帶修復成功基因的胚胎出現。

　　這一技術距離臨床使用還有很久，研究團隊態度很謹慎，稱仍須經進一步研究，準確率也須盡可能提高。研究共同作者阿馬托表示，這種基因編輯技術若再進步一些，「有潛力用於預防基因疾病傳給我們的後代」。

　　基因編輯被列人類挑戰

　　由於牽扯道德倫理問題，人類胚胎研究備受爭議。在此之前，只有中國科學家開展過人類胚胎基因編輯研究，英國一個團隊則獲得政府的類似試驗許可。此次研究令人類朝無遺傳疾病的「基因工程嬰兒」邁進一步，得到盛讚的同時，也引發關於「訂製嬰兒」的倫理問題擔憂。

　　很多遺傳疾病在未來或許都能通過編輯基因解決，有人擔心，隨着技術進步，被改變的對象會從「疾病」演變為身材、容貌、智力等其他屬性。英國廣播公司最近列出了2050年前人類將面臨的十大挑戰，其中基因編輯技術就位列首位。屆時，有錢人會讓孩子擁有更強的特徵，人類之間的不公平差距將越來越大。

　　不過，也有研究者認為短期內不必太擔心，因為包括身高、智力等幾乎所有人類在乎的特徵，都是由成千上萬個基因控制，如果想要改變，需要進行很多次基因修改，而在這種情況下，「基因剪刀」72.4%的單次修改成功率還尚顯太低。