全港有逾百名患有罕見病結節性硬化症（TSC）病人，惟相關抑制劑未納入醫院管理局藥物名冊，不少病友無力負擔每月高達兩萬元以上的藥物治療費用。醫管局表示，專家定期評估新藥，會繼續密切留意臨床醫療發展，聽取病人團體的意見，以善用有限公共資源為病人服務原則，檢討藥物名冊。
結節性硬化症協會表示，醫管局眼見病人生命進入倒數，都不願作特殊安排提供藥物。香港藥學服務基金成員蘇曜華亦稱，醫管局為避免藥物名冊「自費藥」過多，及將資源集中在較多病人需要的藥，罕見病病人較難獲得藥物治療。
