美國食品和藥物管理局（FDA）14日批准，中國企業百濟神州（BeiGene）自主研發的抗癌新藥「澤布替尼」在美上市。這是中國第一款在美獲批上市的自主研發抗癌新藥，年初獲FDA授予「突破性療法認定」，一舉改寫了中國抗癌藥「只進不出」的歷史。百濟神州公司總裁吳曉濱15日在京對媒體透露，美國患者有望在明年用上「澤布替尼」。在該藥針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上治療患者達到總體緩解。

　　在創新腫瘤藥領域，中國約90%依靠進口，價格十分高昂。吳曉濱指，正是因為中國沒有，別的國家就掌控了定價權。對中國患者而言，能否吃得起抗癌藥是一個巨大的問題。

　　吳曉濱表示，澤布替尼在FDA獲批的喜訊，讓我們倍感自豪，這一歷史性突破代表國際對中國新藥研發水平的認可，實現了中國創新藥「走出去」的心願。更重要的是，它證明了中國創新藥企具備充分實力服務全球患者。同時，他透露該藥已在中國進入快速審批通道，相信不久也能獲批。

　　在華追入快速審批通道

　　淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱。目前已知淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤侵襲性較強，多數患者在確診時已處疾病晚期，面臨着治療手段有限、預後不良的困境。

　　吳曉濱介紹，此次獲批的澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上治療患者達到總體緩解。今年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的「突破性療法認定」，成為首個獲得該認定的中國研發抗癌新藥，這一認定也加速該藥在美國的審批。8月，FDA正式受理澤布替尼新藥上市申請，並授予其優先審評資格。

　　百濟神州創建於2010年，在2016年和2018年分別於美國納斯達克交易所及香港交易所掛牌上市。在「澤布替尼」獲批之前，公司成立9年還沒有自主研發產品獲批上市，產品銷售收入主要依靠其他藥企授權銷售的產品。

　　為了研發新藥，公司一直處於虧損狀態，被稱為最「燒錢」的中國藥企。吳曉濱透露，去年公司研發投入46億元人民幣，是全國研發投入第一。2012年7月，研究團隊正式對BTK開發項目立項，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立後做出的第3111個化合物。

　　澤布替尼主要發明人之一、百濟神州化學研發負責人王志偉介紹，最初立項時目標就很明確，一定要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。通過優化分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，並最大程度減少脫靶現象，降低不良反應發生率。同時，通過改進工藝，力求藥物在體內更好吸收。

　　歷時7年研發 超20國臨床試驗

　　「澤布替尼最初的目標就是做世界最好的BTK抑制劑。」百濟神州高級副總裁汪來說，百濟神州是在北京昌平開始的，我們經常有一句玩笑話叫「We are the Champion，我們在昌平」。如今，中國製藥邁出了一小步，更有機會在未來5年、10年角逐於世界舞台。

　　2014年，澤布替尼在澳洲正式進入臨床階段，同年8月完成全球第一例患者給藥。從最初立項到正式在FDA獲准上市，澤布替尼研發歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球的臨床試驗覆蓋國家超20個，超過1600位患者接受了治療。