圖:梁女士(右)使用新藥後,壞膽固醇降低六成/大公報記者孫凌奕攝
【大公報訊】記者孫凌奕報道:家族性高膽固醇病人現時一般服用他汀類藥物,但無法「藥到病除」,若要尋找更適合的藥物,往往需要人體試藥,耗時較長。香港大學醫學院利用人類尿液提取幹細胞,轉化為肝臟細胞,打入小鼠體內試藥後,成功證實新藥物可高效降低膽固醇。64歲梁女士一共六兄弟姊妹,四人的膽固醇較正常人高出一倍,使用新藥後,壞膽固醇降低六成。
香港大學醫學院內科學系講座教授謝鴻發昨日表示,家族性高膽固醇血症是一種由基因突變而引發的先天性疾病,可致冠心病提早發病,300人中便有一個。港大研究團隊於2013年展開研究,發現若利用病人的尿液提取幹細胞,並轉化成為肝臟細胞,再注入小鼠的肝臟,讓小鼠代替病人試藥,結果證實新藥物「PCSK9抑制劑」對高膽固醇更高效,可將壞膽固醇降低六成。
梁女士是首批參加這實驗的人士,她於2003年發現膽固醇達11度,較普通人的五度高出一倍。她一直服用他汀類藥物,2011年出現心血管閉塞並接受「通波仔」手術。她其後參加實驗計劃,只需抽血和驗小便,然後由小鼠代她試藥,她接受含有「PCSK9抑制劑」的生物針劑治療,壞膽固醇現已降低六成。
謝鴻發稱,每次製成一隻試藥用的老鼠模型,費用需五萬至十萬元,現時PCSK9抑制劑費用昂貴,療程需一個月注射兩次針劑,一針收費2000元。研究團隊下一步希望降低價格,將針對肝臟的新藥測試,在動物模型上進行,希望兩年內開發可觀察長遠效果的兔子模型,擴展至治療其他肝臟疾病。