【大公報訊】據中新社報道：罕見病藥物由於研發困難、患者人數少等原因，藥企大多不願投入資金和精力研發，被稱為「孤兒藥」。「孤兒藥」價格高昂的問題十分突出，使患者家庭面臨巨大經濟壓力。今年全國兩會期間，不少代表委員聚焦這一特殊群體，為他們奔走呼籲。

　　「小品種藥（短缺藥）因需求小、利潤低，供應時斷時續甚至斷供，已成為臨床醫生和患者的痛點。」全國人大代表李傑接受記者採訪時說。

　　建立回報機制 鼓勵投資

　　全國人大代表王威東的建議聚焦加快罕見病立法，完善罕見病認定、藥物研發及配套醫療保障制度等方面。他表示，要加強罕見病相關領域的基礎研究，提升診療水平。王威東說，研發罕見病藥物是創新藥企業的使命，但需要多方力量支援。罕見病藥物投放市場後，要建立回報機制，讓研發創新藥的投入得到有效回報，才會不斷有經費投入到新藥物研發。

　　患者「有藥用不起」「望藥興嘆」的問題也受到代表委員們的關注。全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔表示，亟需在現有的醫保體系框架下，建立以政府為主導，醫保、商保、慈善、民政、社會等各方資源參與的多層次醫療保障體系，實現罕見病診治費用多方共付。應當加強普惠型商業健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量納入普惠險保障範圍。設置並優化普惠險產品有關罕見病的保障責任，適當放寬既往症的限制，優化免責條款的設置，為罕見病患者構築起一張「醫有可保」防護網。