生物科技產業是21世紀創新最為活躍、影響最為深遠的新興產業。基因治療和細胞治療,獲譽為可「引領醫學發展的未來」,將對我們的健康生活帶來顛覆性的影響。北科生物創始人胡祥(圖右)為我(圖左)上了一回科普課,了解細胞治療為什麼是科學而不是科幻。北科生物是全球細胞治療領域規模潛力最大的公司之一,也處於內地最頂尖細胞治療公司之列。
從最早的中草藥時代,至20世紀的藥物治療時代,到現在進入21世紀運用人體自身細胞治療的時代,醫療發展就是逐步從群體治療走向個體治療。巨大的疾病治療潛力及其治愈癌症的可能性,使細胞療法為世人寄予厚望。
細胞長出識別腫瘤抗體
今年八月,全球最大的製藥公司之一諾華(Novartis),推出的CAR-T細胞免疫療法,突破性地獲得了美國食品藥品監督管理局FDA的批准,引起了很大轟動,也開啟了細胞治療加速審批的步伐。10月底,又獲批准了一項,標誌我們進入了一個新的醫療創新時代。
美國前總統奧巴馬2016年在最後一次國情咨文中頒布「腫瘤登月計劃」,宣稱要成為第一個治愈腫瘤的國家。現在看來,這不是遙不可及的目標。
諾華團隊提出了一個非常好的細胞治療的例子,叫「基因修飾」的細胞治療。一般來說,我們每天都有突變的細胞產生,甚至每天都有可能有癌細胞產生,但是我們為什麼不會得腫瘤呢?原因是我們的免疫系統可以高效把它清除。至於癌症病人,其免疫細胞不能識別癌細胞,所以不能把它清除掉。
這時候我們可以做的一件事情,就是讓T細胞的細胞膜表面長出能識別腫瘤特異性抗原的抗體,就能重新識別腫瘤。一旦我們把這種改造過的細胞打回到病人體內後,這個細胞第一能識別腫瘤,同時它一旦發現腫瘤細胞,就能高效地繁殖,從一個變成一萬個,高效清除腫瘤。這就是把我們人體兩個自然的「武器」結合在一起,一個叫T細胞,借助它的細胞膜的作用,另外一個叫作抗體,借助它對抗原的識別,把它組合到一起就變成了一個超級的「殺生物劑」。
儲存細胞用於未來抗老
在臨床研究階段,我們看到,傳統治療已經宣告無救的病人接受一次性CAR-T治療,其完全緩解率高達近90%。為什麼有些人治不好呢?最重要的原因是年齡。當這些病人的年齡太大,雖然細胞療法解決了它識別腫瘤的問題,但因細胞年齡大,殺傷活性下降,療效就沒那麼好。假設這些病人在10年、20年前把他們的免疫細胞通過抽血存儲起來、製備好,就可以改變需要使用時的療效。
而且幹細胞和再生醫學治療的機理在不同的疾病裏面都有共性。全世界已經批准了有13個幹細胞治療。以前我們對幹細胞臨床治療有誤解,以為只能通過骨髓造血幹細胞移植來治療白血病,但沒想到要重建整個造血系統,它實際上是一種細胞替代。同一種幹細胞還能用於治療急性心肌梗塞,關節軟骨損傷,潰瘍性結腸炎等。
所以整天說今天的醫學技術發展有多快,對於普通人來說,其中一個受益的方式就是趁還年輕時,先把自己的細胞給儲存起來和製備成有修復能力的細胞,因為我們現在意識到,原來治療疾病,甚至未來的抗衰老,都可用我們自己的細胞作為種子、作為原料。
監管不應是產業攔路虎
由於幹細胞治療技術療效明顯,又有巨大的市場需求,巨大的潛在利益吸引了很多人加入這個行業,但在監管沒有明確什麼是「好」、什麼是「優」的標準,進入門檻低的情況下,催生出「非理性繁榮」,出現「一放就亂」的情形,但出現問題後監管又採取了全面叫停臨床應用,導致科研成果轉化明顯滯後,出現「一管就死」的情形。
胡祥曾經說過:監管不應該是產業發展的攔路虎。每次與做前沿科技的創業者對話,都深感他們的不易。一家一窮二白的民營企業,在21世紀前沿的生物醫藥研究領域做到了國際先進水平,也是全球臨床應用案例和資料最多的企業,實屬不易。
在國際上屢創醫學奇跡,在內地卻備受質疑。由於我國的機制體制,不能適應醫療健康產業新技術的發展,前沿科技企業反倒要面對監管的壓制,既得利益集團的阻撓、認知滯後和大眾輿論環境等多方面的挑戰。即使經歷產業「寒冬」、歷經重重困難,胡祥也從未想過要放棄,在這條路上一走就是12年!胡祥的夢想和目標就是用最新的生命科學的技術和知識去解除病人的痛苦,拯救生命,大幅提高我們生活的品質和延長壽命。在交談中能感覺到胡祥對終於等到生命科學、醫學革命時代到來的興奮!中國也正是因為有這樣的一批開拓者、領航者,才會帶來源源不斷的創新動力!