圖：彭少泓博士（右一）、陳浩然教授（右二）表示，將進一步優化藥物提升其療效。
【大公報訊】現時沒有藥物可以治愈罕見遺傳病──亨廷頓舞蹈症，中文大學研究團隊發現一種新型藥物能有效保護神經細胞DNA免受損傷，為亨廷頓舞蹈症及相關神經退行性疾病的治療研究帶來新曙光。
亨廷頓舞蹈症是一種成年發病的罕見遺傳疾病，患者通常於30至40多歲開始出現症狀。隨着病情惡化，大腦內神經細胞的持續性損傷會導致患者身體運動不協調及認知思維能力下降，有患者可能出現精神異常障礙，然而現時藥物只能緩解症狀，並無法治愈亨廷頓舞蹈症。中文大學生命科學學院教授陳浩然，與美國伊利諾伊大學厄巴納─香檳分校及意大利比薩大學科研團隊的合作研究揭示，一種新型毒性小分子CAG RNAs（簡稱sCAG）會嚴重破壞神經細胞DNA的穩定性，引發亨廷頓舞蹈症。
可用於其他罕見神經性疾病
研究團隊發現，一種名為DB213的小分子藥物能夠與sCAG結合並中和其毒性，在小鼠動物模型實驗中顯著改善亨廷頓舞蹈症引起的運動障礙。研究人員利用核磁共振技術，剖析DB213與sCAG的複合結構，以了解DB213如何錨定sCAG，他們將利用此專利技術進一步優化藥物，以提升其對亨廷頓舞蹈症的療效，該研究發現已發表於知名科學期刊──《美國國家科學院院刊》內。陳教授表示，相信除了亨廷頓舞蹈症外，DB213也可用於其他罕見神經性疾病，包括多種脊髓小腦萎縮症。
