圖：海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區。/新華社
「一款治療漸凍症的藥物去年4月在美國上市，6個月後就被順利引進，有國內漸凍症患者今年初在樂城用上了這款創新藥。」海南省副省長、省科技廳廳長謝京11日在國新辦發布會上如是說。這款全球首款針對ALS（又名「漸凍症」）的基因靶向藥Tofersen在海南博鰲樂城先行區完成內地首例應用，標誌着內地ALS對因治療有了全新的重要突破。
資料顯示，漸凍症是一種無法逆轉的神經退行性疾病。患者發病後身體會逐漸喪失力量和控制能力，最終全身癱瘓，絕大多數患者在確診後2到5年內死亡。
謝京表示，海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區作為國內唯一的「醫療特區」，為急需新藥的國內患者提供了更多的治療方案，目前已基本實現為老百姓提供與國際同步的創新藥械供給，成為罕見病等疑難雜症患者尋找新藥、新械、新療法的「希望之城」。目前樂城已經實現了391款臨床急需進口藥械的中國首用，惠及患者6萬多人次，越來越多的國內患者不用走出國門，就能用上國際最前沿的藥品和醫療器械。
大公報記者任芳頡
