【大公報訊】據北京日報報道：國家藥監局日前批准了中關村生物醫藥企業博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。
作為國內沒有先例的創新型療法，這是中國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗申請，也是首個獲批的造血幹細胞產品臨床試驗申請，將力爭與全球頂尖藥企展開同步競技。「ET-01的臨床試驗會盡快開展。」博雅輯因首席執行官魏東表示，「我們將力爭為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次性治愈的可能。」
博雅輯因是一家總部位於北京中關村生命科學園的生物醫藥企業，並已在廣州及美國設有分公司，還建立了擁有自主知識產權的針對造血幹細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平台。
目前，輸血依賴型β地貧患者每年醫療費用在10萬元上下。《中國地中海貧血藍皮書》的數據顯示，內地地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，相關患者仍有巨大且未被滿足的醫療需求。
